Un salto di qualità e un nuovo paradigma nel trattamento della Malattia di Cushing, patologia rara dell’ipofisi di cui soffrono in Italia circa 2.000 persone con una rilevante compromissione della qualità di vita: anche in Italia è adesso disponibile un farmaco il cui principio attivo è pasireotide, frutto della ricerca Novartis, prima e unica terapia farmacologica per il trattamento della Malattia di Cushing con azione mirata sull’ipofisi. Pasireotide, un nuovo analogo della somatostatina, somministrato per via sottocutanea, è stato approvato dall’EMA per il trattamento dei pazienti con Malattia di Cushing in età adulta per i quali l’intervento chirurgico si è rivelato inefficace.
La Malattia di Cushing è causata dalla presenza di un adenoma ipofisario, ovvero un tumore benigno dell’ipofisi, che determina un’eccessiva produzione dell’ormone chiamato ACTH, causa a sua volta di una iperstimolazione delle ghiandole surrenali, che accrescono la produzione di cortisolo. L’eccesso di cortisolo prodotto dà luogo a una serie di segni e sintomi che includono alterazioni e disturbi a livello corporeo e fisico ma anche della sfera comportamentale, sessuale e psichica, un insieme di sintomi che possono mettere a rischio la vita del paziente.